上海2023年6月21日 /美通社/ 云顶新耀（HKEX 1952.HK）合作伙伴Calliditas Therapeutics AB （纳斯达克股票代码：CALT，纳斯达克斯德哥尔摩股票代码：CALTX）（以下简称"Calliditas"）用以评估Nefecon（耐赋康）治疗IgA肾病的NeflgArd 3 期研究2年随访数据亮相2023 年第60届欧洲肾脏协会和欧洲透析与移植协会大会（ERA-EDTA）。ERA-EDTA大会于6 月 15 日至 18 日在意大利米兰举行。
NeflgArd 3 期研究设计中治疗加随访的总体时间为24个月（2年），其中Nefecon治疗期9个月，之后停药随访15个月。在整体2年的治疗和随访期，Nefecon治疗组的eGFR仅下降2.47 ml/min/1.73m2，而安慰剂组的eGFR下降了7.52 ml/min/1.73m2，两组之间的差异为5.05 ml/min/1.73m2，（p <0.0001）。在第24个月的时间点（Nefecon停药15个月之后）， Nefecon治疗组eGFR自基线下降6.11 ml/min/1.73m2；而安慰剂组自基线下降12.00 ml/min/1.73m2，显示9个月的Nefecon治疗可以延缓肾功能衰退达50%。并且，对于eGFR的获益与基线UPCR水平无相关性，在整体研究人群中均有观察到。
【资料图】
在整体2年的治疗和随访期，同时也观察到了持久的蛋白尿下降作用。在第24个月（Nefecon停药15个月之后），Nefecon治疗组仍保持UPCR自基线下降达30.7%，安慰剂组仅下降1%。在另一项对于蛋白尿持久下降作用的分析中，与安慰剂组相比，Nefecon治疗组12-24个月的UPCR（尿蛋白与肌酐比）时间平均值减少了41% (95% CI 32-49%， p<0.0001)。UACR的分析结果显示与UPCR的分析结果一致。
在研究观察随访期，观察到具有临床意义的镜下血尿患者比例下降。Nefecon治疗组镜下血尿的患者比例从基线的66.5%降至40.5%，而安慰剂组仅从基线的67.8%降至61.2%。镜下血尿患者比例在两组间的比值比为0.4（OR[95% CI]：0.4 [0.2-0.6], p=0.0001），即镜下血尿患者比例较安慰剂组减少60%。
Nefecon总体耐受良好，与A部分的结果一致。
综上结果，在整体2年的3期临床研究中，9个月的Nefecon治疗给IgA肾病患者带来了具有显著临床意义的肾功能保护作用，持久的蛋白尿下降作用，镜下血尿也有相应的改善。这些显著的长期临床获益进一步证明Nefecon具有改变IgA肾病疾病进程的治疗作用。
Nefecon作为首个获美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准上市的IgA肾病对因治疗药物，此次ERA-EDTA会议上多个长期随访数据的披露，将进一步夯实其在IgA肾病治疗中的领先地位。
云顶新耀首席执行官罗永庆表示："我们很高兴看到更多数据支持耐赋康是从根本上改变疾病进展的疾病首创治疗药物。九个月的耐赋康治疗不仅仅带来了持久的蛋白尿下降，镜下血尿减少60%，更重要的是延缓肾功能衰退达50%，减少或延迟患者进展至尿毒症。证明了耐赋康为IgA肾病患者提供了肾功能保护，是全球唯一的对因治疗方法。肾科疾病是云顶新耀的重点发展领域，尤其在亚洲有着巨大的未满足医疗需求。"
云顶新耀内科领域首席医学官朱正缨博士表示："中国是世界上原发性肾小球疾病发病率最高的国家，约有500万人受IgA肾病的困扰。耐赋康作为全球第一个获批治疗IgA肾病的创新药物，首次披露了更完整的治疗后长期随访的数据，显著持续的临床获益将奠定耐赋康在IgA肾病治疗中的地位，更好保护肾功能。我们希望尽快将耐赋康带给中国和其他亚洲地区的患者。"
中国亚组人群B部分临床研究的顶线数据预计将于2023年第3季度获得。中国国家药品监督管理局（NMPA）已于2022年11月受理云顶新耀就Nefecon（耐赋康）用于治疗IgA肾病提交的新药上市许可申请（NDA），并已纳入突破性治疗品种并授予优先审评资格。Nefecon（耐赋康）是第一款被中国药监局纳入突破性治疗品种的非肿瘤药物。
关于Nefecon(耐赋康)
Nefecon(耐赋康)是口服靶向布地奈德迟释胶囊，作为全球唯一对因治疗IgA肾病的治疗药物，是靶向肠道的黏膜免疫调节剂，能减少50%肾功能下降，延缓超过10年进展至透析或肾移植。布地奈德是一种具有强糖皮质激素活性和弱盐皮质激素活性的糖皮质激素，首过代谢程度达90%，具有良好的安全性。Nefecon专为IgA肾病患者研制，迟释胶囊含布地奈德4mg，通过特殊的制作工艺，将布地奈德靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，达到治疗IgA肾病的作用。2019 年 6 月，云顶新耀与 Calliditas 签订独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化Nefecon的权利。该协议于 2022 年 3 月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。
关于云顶新耀
云顶新耀是一家专注于创新药和疫苗开发、制造及商业化的生物制药公司，致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在中国及全球领先制药企业从事过高质量临床开发、药政事务、化学制造与控制（CMC）、业务发展和运营，拥有深厚的专长和丰富的经验。云顶新耀已打造多款有潜力成为全球同类首创或者同类最佳的药物组合，其中大部分已经处于临床试验后期阶段。公司的治疗领域包括肾科疾病、感染性和传染性疾病、自身免疫性疾病。有关更多信息，请访问公司网站： 。
前瞻性声明
本新闻稿所发布的信息中可能会包含某些前瞻性表述，乃基于本公司或管理层在做出表述时对公司业务运营情况及财务状况的现有看法、相信、和现有预期，可能会使用 " 将 " 、" 预期 " 、 " 预测 " 、 " 期望 " 、 " 打算 " 、 " 计划 " 、 " 相信 " 、 " 预估 " 、 " 确信 " 及其他类似词语进行表述。这些前瞻性表述并非对未来业绩的保证，会受到风险、不确性及其他因素的影响，有些乃超出本公司的控制范围，难以预计。因此，受我们的业务、竞争环境、政治、经济、法律和社会情况的未来变化及发展等各种因素及假设的影响，实际结果可能会与前瞻性表述所含资料有较大差别。本公司及各附属公司、各位董事、管理人员、顾问及代理未曾且概不承担更新该稿件所载前瞻性表述以反映在本新闻稿发布日后最新信息、未来项目或情形的任何义务，除非法律要求。
本文源自：美通社
关键词：
